M Pharmaceutical erweitert seine Produktpalette durch Einlizenzierung eines neuartigen Orphan-Arzneimittels für pädiatrische Erkrankungen - Aussicht auf beschleunigtes FDA-Prüfverfahren (Priority Review Voucher)

M Pharmaceutical erweitert seine Produktpalette durch Einlizenzierung eines neuartigen Orphan-Arzneimittels für pädiatrische Erkrankungen - Aussicht auf beschleunigtes FDA-Prüfverfahren (Priority Review Voucher) CINCINNATI, OH, USA (5. Juli 2017) - M Pharmaceutical Inc. (CSE: MQ, OTCQB: MPHMF, FWB: T3F2), (das Unternehmen oder M Pharma), ein auf klinische Studien spezialisiertes Unternehmen, das innovative Technologien im Zusammenhang mit Gewichtsmanagement, Frauengesundheit und Wellness entwickelt, hat heute die Einlizenzierung eines neuartigen Medikaments bekannt gegeben, das als sogenanntes Orphan-Arzneimittel im Sinne des US Orphan Drug Act einzustufen ist. Das neue Medikament und sein Orphan-Status sollen des Weiteren die Designation für eine seltene pädiatrische Erkrankung und einen Priority Review Voucher (PRV) erhalten. Bei den PRVs handelt es sich um ein Anreizsystem, das von der FDA generiert wurde, um die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden bei Krankheiten zu begünstigen, die andernfalls wegen der hohen Entwicklungskosten und den geringen Marktchancen (sehr kleine Patientengruppen) bei Firmen kein Interesse an entsprechenden Entwicklungsaktivitäten wecken würden. M Pharma hat die Einlizenzierungsabkommen entsprechend strukturiert, indem es eine private Joint Venture LLC mit dem Erfinder und einer Gruppe von privaten Investoren, die mit dem Erfinder in Verbindung stehen, als Minderheitsgesellschafter gegründet hat. Mit dieser neuen Technologie bietet sich für uns die Gelegenheit, einem bisher ungedeckten Bedarf im pädiatrischen Bereich nachzukommen, meint Gary Thompson, President und CEO von M Pharma. Die derzeit verfügbaren Behandlungsmethoden können jährlich hunderttausende von Dollar an Behandlungsgebühren verschlingen und sind allesamt von der FDA nicht für Kinder unter zwei Jahren zugelassen, erklärt Herr Thompson. Unser Ziel ist es, einerseits Familien zu unterstützen, die mit diesen seltenen pädiatrischen Erkrankungen zu kämpfen haben. Andererseits will M Pharma sein Portfolio mit dem Priority Review Voucher um eine neue wertvolle Komponente erweitern, bei der die Möglichkeit einer Übertragung auf Drittunternehmen für hunderte Millionen Dollar besteht; mit diesem Geld könnte die Entwicklung weiterer Medikamente finanziert werden, fügt Herr Thompson hinzu. Über die Entwicklung von Orphan-Arzneimittel, seltene pädiatrische Erkrankungen und Priority Review Vouchers Orphan Drug Act: Seit dem Erlass des Orphan Drug Act im Jahr 1984 haben die Vereinigten Staaten immer mehr erkannt, dass Anreizsysteme dazu beitragen können, die Entwicklung neuer Medikamente für Erkrankungen, denen bis dato zu wenig Aufmerksamkeit geschenkt wurde, zu beschleunigen. Nach dem Orphan Drug Act sind Unternehmen berechtigt, als zusätzlichen Vorteil bei der Zulassung eines Arzneimittels gegen seltene Erkrankungen seine exklusiven Vermarktungsrechte um einige weitere Jahre zu verlängern. In diesem Zeitraum ist es der FDA nicht gestattet, ein Generikum zuzulassen. Dies bietet einen zusätzlichen Anreiz für Unternehmen, Medikamente für die Behandlung seltener Erkrankungen herzustellen, und gibt den Unternehmen mehr Zeit, ihre Entwicklungskosten hereinzuwirtschaften und möglicherweise sogar Gewinne zu machen. Priority Review: Die meisten Medikamente werden von der FDA im Rahmen eines standardmäßigen Prüfverfahrens mit festgelegter Zeitdauer geprüft; das bedeutet, dass der FDA für jedes Produkt ein Zeitraum von 10 Monaten für die Entscheidungsfindung zur Verfügung steht. Allerdings wird dieser Zeitraum jedes Mal unterbrochen, sobald die FDA von einem Sponsor zusätzliche Informationen anfordert. Auf diese Weise kann sich das Prüfverfahren um etliche Monate verlängern. Für bestimmte Arzneimittel verkürzt die FDA das Prüfverfahren in der Hoffnung, die Markteinführung der jeweiligen Produkte zu beschleunigen. Sowohl für die Unternehmen als auch für die Patienten kann ein beschleunigtes Prüfverfahren (Priority Review Process) der FDA von entscheidendem Nutzen sein. Für die Unternehmen bedeutet es, dass sie ihre Produkte rascher auf den Markt bringen und so die oftmals beträchtlichen Entwicklungskosten rascher hereinwirtschaften können. Priority Review Voucher: Bei den Priority Review Vouchers der FDA handelt es sich um ein Anreizsystem, das die Entwicklung neuer Behandlungsmethoden für Krankheiten begünstigen soll, die andernfalls wegen der hohen Entwicklungskosten und den geringen Marktchancen (sehr kleine Patientengruppen) bei Firmen kein Interesse an entsprechenden Entwicklungsaktivitäten wecken würden. Um dies zu erreichen, erhalten die Unternehmen einen speziellen Voucher, mit dem sie für ein beliebiges ihrer Arzneimittel bei der FDA ein beschleunigtes Prüfverfahren beanspruchen können. Voucher für seltene pädiatrische Erkrankungen (Rare Pediatric Disease Voucher): Dieser Voucher wurde im Jahr 2012 nach dem Food and Drug Administration Safety and Innovation Act (FDASIA) eingeführt und zielt insbesondere auf den Bedarf an zusätzlichen Therapien für seltene pädiatrische Erkrankungsformen oder andere Erkrankungen ab. In Abschnitt 908 des FDASIA wird eine seltene pädiatrische Erkrankung als eine Erkrankung definiert, die in erster Linie Personen ab der Geburt bis zum Alter von 18 Jahren betrifft, wozu die Altersgruppen der Neugeborenen, Säuglinge, Kinder und Jugendlichen zählen und die laut Bundesgesetz als seltene Erkrankung gilt (= tritt in den Vereinigten Staaten bei 200.000 Personen oder weniger auf). Veräußerung & Übertragung des Priority Review Voucher: Die oben erwähnten PRVs können an andere Unternehmen verkauft werden, die für ein beliebiges, in Entwicklung befindliches Arzneimittel ein rascheres bzw. beschleunigtes Prüfverfahren benötigen. Der allererste verkaufte Voucher der Firma BioMarin erzielte einen Kaufpreis von 67 Millionen Dollar. Wenige Monate später erwarb die Firma Gilead Sciences einen Voucher von Knight Therapeutics und bezahlte dafür 125 Millionen Dollar. Im Mai 2015 erwarb das Unternehmen Sanofi einen weiteren Voucher, für den es eine Rekordsumme von 245 Millionen Dollar entrichtete. Dieser Rekord wurde im August 2015 von der Firma AbbVie überboten, die für einen Voucher, der ursprünglich der Firma United Therapeutics gewährt wurde, satte 350 Millionen Dollar hinblätterte. Seither ist beim Kaufpreis für PRVs allerdings ein kontinuierlicher Abwärtstrend zu verzeichnen. Gilead bezahlte im Jahr 2016 für einen Voucher noch 200 Millionen Dollar, für einen weiteren im Februar 2017 dann nur mehr 125 Millionen Dollar. Über M Pharmaceutical M Pharmaceutical Inc. wurde Anfang 2015 gegründet und ist ein auf klinische Studien spezialisiertes Unternehmen, das innovative Technologien im Zusammenhang mit Fettleibigkeit, Gewichtsmanagement, Frauengesundheit und Wellness entwickelt. Zusätzlich zu den vor kurzem erfolgten Übernahmen von C-103, einer Neuformulierung von Orlistat, und den Aktiva von 40Js LLC, wird das Unternehmen sein FDA-zugelassenes Fertilitätsprodukt mit dem Markennamen ToConceive im Laufe des dritten Quartals 2017 auf den Markt bringen. M Pharmaceutical Inc. wird an der Canadian Securities Exchange (CSE) unter dem Kürzel MQ, im OTCQB-Markt unter dem Kürzel PHMF und an der Frankfurter Wertpapierbörse (FWB) unter dem Kürzel T3F2 gehandelt. Nähere Informationen erhalten Sie über: M Pharma Investor Relations Tel: +1 (859) 868-3131 www.mpharma.ca Hinweis in Bezug auf zukunftsgerichtete Aussagen: Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen. Mit der Verwendung von Ausdrücken wie prognostizieren, fortsetzen, schätzen, erwarten, können, werden, planen, sollten, glauben und ähnlichen Ausdrücken soll auf zukunftsgerichtete Aussagen hingewiesen werden. Obwohl das Unternehmen der Ansicht ist, dass die Erwartungen und Annahmen, auf denen solche zukunftsgerichteten Aussagen beruhen, angemessen sind, sollten solche zukunftsgerichteten Aussagen nicht überbewertet werden, da das Unternehmen nicht garantieren kann, dass sich diese als richtig erweisen werden. Diese Pressemitteilung enthält zukunftsgerichtete Aussagen im Hinblick auf die Genehmigung der Regulierungsbehörden, auf die Vermarktung der Rechte an den biomedizinischen Technologien und Arzneimitteltechnologien des Unternehmens, auf den Wert von Priority Review Vouchers und auf den Erwerb neuer Produkte. Da sich zukunftsgerichtete Aussagen auf zukünftige Ereignisse und Umstände beziehen, sind sie typischerweise Risiken und Unsicherheiten unterworfen. Diese Aussagen wurden unter Bezugnahme auf den Zeitpunkt der Erstellung dieser Pressemeldung getätigt. Aufgrund verschiedener Faktoren und Risiken können sich die tatsächlichen Ergebnisse erheblich von jenen unterscheiden, die derzeit erwartet werden. Dazu zählen auch diverse Risikofaktoren, die in den vom Unternehmen veröffentlichten Unterlagen beschrieben werden und im Unternehmensprofil auf www.sedar.com sowie in den bei der CSE eingereichten Unterlagen (www.cnsx.ca) zu finden sind. Solche Risikofaktoren könnten dazu führen, dass das Unternehmen seine biomedizinischen Technologien nicht erfolgreich vermarkten kann. Hinweis zu Prüfpräparaten: C-103 und Extrinsa sind Prüfpräparate und daher außerhalb von zugelassenen klinischen Studien nicht erhältlich. Aussagen über die Sicherheit und Wirksamkeit dieser Präparate wurden weder von Health Canada, dem kanadischen Pendant der U.S. Food and Drug Administration, noch von einer anderen internationalen Regulierungsbehörde bewertet. Die Ausgangssprache (in der Regel Englisch), in der der Originaltext veröffentlicht wird, ist die offizielle, autorisierte und rechtsgültige Version. Diese Übersetzung wird zur besseren Verständigung mitgeliefert. Die deutschsprachige Fassung kann gekürzt oder zusammengefasst sein. Es wird keine Verantwortung oder Haftung: für den Inhalt, für die Richtigkeit, der Angemessenheit oder der Genauigkeit dieser Übersetzung übernommen. Aus Sicht des Übersetzers stellt die Meldung keine Kauf- oder Verkaufsempfehlung dar! Bitte beachten Sie die englische Originalmeldung auf www.sedar.com , www.sec.gov , www.asx.com.au/ oder auf der Firmenwebsite!

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